逸達生技15日公告，已接獲美國食品藥物管理局（FDA）通知，公司開發的ALDH2（醛去氫酶）活化劑全新成分新藥FP-045，將可啟動范可尼貧血症（FA）的二期人體臨床試驗。

逸達解釋，范可尼貧血（FA）是一種罕見遺傳疾病，由DNA修復蛋白質族群中的遺傳缺陷引起。范可尼貧血患者之臨床症狀包括骨髓衰竭、各種型態的身體畸形及罹癌風險高，大約75%-90％的范可尼貧血患者在10歲前被診斷出骨髓衰竭，導致全血造血功能缺陷，因而引起感染、疲倦、貧血或血流不止等現象。

此疾病發生率在美國約為13萬分一，因尚無有效治療方式，患者平均存活壽命為20-30歲。

逸達開發的FP-045，為高口服吸收及高選擇性的ALDH2活化劑，細胞研究證實，FP-045可有效提升ALDH2的活性，保護細胞受到有毒醛類的損傷及保持細胞的健康成長，將有潛力預防或治療早期骨髓衰竭，減緩患者骨髓衰竭之進程。

逸達指出，目前市面上無藥可根治范可尼貧血或減緩病情的發展，若成功上市，FP-045將成為全球唯一針對范可尼貧血之藥物。


►資料來源：https://udn.com/news/story/7254/4862528