生華科20日公告，開發中新藥Silmitasertib（CX-4945）獲美國FDA正式授與膽道癌（BTC）適應症的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation），未來若順利上市，將享有七年的美國市場專賣獨占權。

膽道癌主要包括肝內及肝外膽管癌，膽囊癌及造成前駐泰國代表李應元罹癌驟逝的壺腹癌等亞型，因為不易早期發現，死亡率極高，是醫界公認最難治的癌症之一，由於Silmitasertib早已具膽管癌孤兒藥資格，現在擴大取得膽道癌孤兒藥認定，除可增加未來治療患病人口。生華科更可獲得美國FDA給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。

根據衛福部癌登資料顯示，台灣每年約有1,800名國人罹患膽道癌，雖然盛行率約十萬分之7.4，卻有逐年上升趨勢，預估2022年會新增約2,700名病患，國人眾多的B肝、C肝、脂肪肝以及喝酒、膽道發炎結石全是膽管癌的危險因子。

膽道癌在歐美地區較為罕見，佔所有惡性腫瘤不到3％，但在亞洲、非洲和中東地區發病率較高，膽道癌過去十年並無太多治療選擇，早期較不容易察覺，常常被診斷罹癌時已經是晚期或轉移，除了化療藥物，全球並無第一線化療產生抗性後的標準療法，因此五年存活率不到2成，亟需有效的治療方案。

Silmitasertib是一種高選擇性的小分子蛋白激酶CK2抑製劑，在癌細胞的DNA損傷修復中具有關鍵作用。臨床前研究證實，Silmitasertib與化療藥物吉西他濱和順鉑具有很強的協同作用，因此如能聯合使用作為治療BTC的一線治療藥物，將可望為BTC患者提供另一項有效的治療方案。

Silmitasertib已於2016年12月取得膽管癌適應症孤兒藥資格，又擴大取得了膽道癌的孤兒藥資格，且Silmitasertib用於一線治療膽管癌1/2期人體臨床試驗，結果具臨床顯著效益，期中分析提前達標，將和美國FDA討論下階段的臨床試驗規劃，將以加速取得藥證上市的樞紐性臨床試驗為目標。


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