台灣產研界投入新藥開發漸成風氣，而一顆新藥各階段法規審核即牽動資本市場狂熱並帶動股價飆漲。大致而言，新藥從研發到上市，平均耗費十億美元與近十五年時間，因此，為確保獲利與市占，新藥開發公司除需精心策劃市場行銷、客戶通路與多元商業模式外，還需善用各國醫藥法規加速新藥審查，以搶下市場獨占期。

據統計分析顯示，新藥市場獨占期一旦結束，若原藥廠無任何因應措施，至少八成市占將迅速被蜂擁而上的學名藥廠蠶食瓜分。因此，原藥廠多竭盡腦汁運用各國法規設法讓新藥提前上市，並延長新藥市場獨占期。

以小分子新藥為例，美國法規縮短臨床審查過程，可讓原藥廠提前其他競爭者進入市場，目前美國食品藥物管理局（FDA）提供小分子新藥四種加速審查機制（Expedited Programs），包括「快速通道」、「突破性療法」、「加速核准」及「優先審查」。

以 2012年7月通過並施行「突破性療法」加速審查機制為例，其規範源自Federal Food, Drug, and Cosmetic Act 506（a）章節，欲符合此資格新藥，必須是針對重症疾病治療，且需針對至少一個臨床試驗終點（Clinically Significant Endpoint）提供初步臨床數據，以證明其與現有療法相比，能在治療上帶來顯著改善，該機制的申請日，最早可同時與臨床試驗審查申請（Investigational New Drug）一併遞交FDA，至遲不得晚於FDA設定臨床二期結束會議（End-of-Phase 2 Meeting），且於新藥公司申請送件60天內，FDA對符合資格新藥即會發出通知信函，並在新藥開發流程提供所需協助。

前述加速審查，可替新藥公司帶來諸多利益與優勢，如原藥廠能藉此和FDA頻繁互動，討論臨床試驗設計、所需安全性資料、劑量反應相關問題、生物標記使用等，原藥廠將獲得 FDA更完整與即時的反饋，進而能夠彈性且靈活調整臨床試驗以符合取得新藥許可之要求。再者，「突破性療法」審查過程中，多由FDA資深人員參與討論，該等資深人員多可提供諸多建設性意見，有效協助原藥廠加速取得藥品查驗登記（New Drug Application，NDA）。

美國施行「突破性療法」加速審查機制1年內，即有兩項新藥獲得「突破性療法」資格快速取得藥證，較知名案例即是嬌生與Pharmacyclics共同開發用於治療被套細胞淋巴瘤小分子新藥「Imbruvica」，該新藥於2013年6月間向FDA提出NDA申請，同年11月即取得藥證，大幅縮取得藥證時程並節省龐大支出。

新藥廠商除透過前述加速審查機制，提前進入市場搶攻市占，亦可雙軌併進，爭取法規給予的市場獨占期。同樣以美國小分子新藥為例，針對不同藥品與適應症，法規給予四種不同市場獨占期：五年的小分子新藥獨占期、三年的新臨床試驗獨占期、七年的孤兒藥獨占期以及半年的小兒用藥獨占期。其中，五年的小分子新藥獨占期，幾乎可阻擋所有含有相同小分子505（b)（2)類新藥與學名藥的送件；三年新臨床試驗獨占期與半年的小兒用藥獨占期，可防堵所有含有相同小分子的505（b)（2)類新藥與學名藥的核准；七年孤兒藥獨占期，則是阻礙所有相同新藥搭配相同適應症的505（b)（1)新藥、 505（b)（2)類新藥與學名藥的核准。

而且，充分掌握法規還帶來諸多附隨利益，例如罕見疾病的孤兒藥許可，除了七年的市場獨家銷售專屬權，尚可依據法規取得政府研發補助、享受研發抵減租稅優惠以及上市規費豁免等。

本文雖以美國小分子新藥市場為例，但無論在任何國家，新藥開發多為龐大資源與金錢消耗戰，各種無法確定與控制因素更層出不窮，透過對法規專業且徹底的掌握及其配套策略，進而靈活搭配、嫻熟應用，必能替新藥開發與上市打造出最佳獲利模式，有效縮短審查過程，提前搶下市占並享受市場獨占期，讓企業獲利走得更遠更長。