興櫃新藥公司藥華藥（6446）今（16）日表示，用於治療血小板增生症（ET）的新一代長效型干擾素P1101（PEG proline interferon alfa-2b）新藥的第三期臨床試驗申請，日前已與美國FDA取得設計架構的進展，有機會於年底前正式遞交三期臨床計畫書，加速推進後續進度。

藥華藥指出，用於治療ET的新一代長效型干擾素P1101臨床試驗，10月1日已與FDA針對美國第三期臨床的設計架構，進行諮詢與討論，並於13日取得正面回應，FDA 提供了具體與明確的療效指標作為參考。

藥華藥表示，該公司將依據FDA的建議方向，委託美國FDA前孤兒藥處長Timothy Cote擔任顧問，加速準備在今年底前正式提出第三期臨床試驗計畫書，屆時藥華藥將有三項第三期臨床試驗同時在歐、美等地進行。

基於ET、真性紅血球增生症（PV）同屬罕見血液疾病，致病機制相同，且藥華藥在歐洲進行的PV第一期、第二期臨床試驗結果良好，故FDA將傾向讓藥華藥可以直接申請進入臨床第三期。

另一方面，藥華醫藥在歐洲進行治療PV第三期臨床試驗，已獲得歐洲EMA同意，能夠以6個月試驗數據直接先申請歐洲地區的上市許可，加上美國FDA也同意以歐洲臨床試驗的數據申請美國的上市許可，此將有助節省藥華藥龐大的美國臨床試驗費用。

藥華藥總經理林國鐘(附圖資料照片)表示，能夠獲得FDA在會議中明確指示試驗的療效指標，藥華藥對P1101在治療血小板增生症上更深具信心與肯定。歐洲合作夥伴AOP公司將在年底的ASH（American society of hematology）會議發表以P1101治療PV兩年後的結果。

藥華藥表示，目前美國的ET病患約有15萬人，病患數約與PV相當，合計近30萬人，法人估計美國的ET與PV藥物市場規模合計可能上看百億美元。藥華藥指出，過去大家對孤兒藥認知不深， 以為市場不大，但根據目前已上市藥物的國際市場經驗來看，同樣被視為罕見疾病的多發性硬化症(Multiple Sclerosis,MS)市場，在不斷有突破性治療新藥上市下，激勵了病人就醫意願，使MS的市場規模從1993年第一顆Betaseron新藥核准上市的2億美元，到了2013年治療MS的藥物，合計年銷售額已高達160億美元，其中光Biogen的Avonex銷售額就高達30億美元。

該公司強調，由於P1101是新一代長效型干擾素，副作用低且可治療的病症至少有十多種，因此，除了在罕見血液疾病領域，未來將擴大P1101用於治療慢性骨髓性白血病（CML）、原發性骨髓纖維化症（PMF）之外，藥華藥也將積極投入開發癌症合併免疫療法，以及B型與C型肝炎的新藥開發。