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專家觀點／新藥價值與獲利 要兩者兼顧
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根據1990年至1999年美國食品藥品管理局（FDA）的紀錄顯示，每年平均有31種新藥獲得FDA核可，但爾後的十年內（2000年至2009 年）每年核可的新藥數卻降至24種，其中2007年更是創下了史上新低，僅有18例獲得核可，此現象在2010年並未得到緩解，核可的新藥數持續降至21 種，新藥公司的研發能力也因而受到外界嚴重的質疑。
事情的起因要回溯至2000年，當時有兩大改變極力衝擊到藥業的生產力。其中之一就是新藥開發所帶來的價值開始受到質疑；大家都在問：「開發新藥會帶來比現有藥物更高的價值（value）嗎？」，而這問題不只存在於付費者端，法規單位同樣有相同的疑問。為了能回應這個問題，業者被迫在尚未有收入的情況下，在申請新藥查驗登記 （NDA） 前執行臨床四期的研究，好將結果加入NDA的申請中，來確保該藥物可取得應有的價格及利潤；而臨床四期試驗在2000年之前通常會在藥物上市後，業者有了較寬裕的財力後才執行的。將後期提前至查驗登記前執行，不但延長了藥物上市前的研發時間，也增加了資金的投入；例如降低壞膽固醇的藥，除了要看血中膽固醇降低的程度外，還需監測在長期使用下是否會減少心臟病以及中風的機率，這意味著病患數的增加、試驗時間的延長，通常至少五年起跳，以及資金投入的增加，千萬至上億美元左右。
此外，在2005年左右，FDA要求在新藥查驗登記的申請書中需檢附更多的安全資料數據，舉例而言，止痛藥原先的安全數據需求僅需90天的資料即可，新的要求至少要一年以上，這兩個要求（更安全的數據及所帶來的相對更高的價值）雖然是新藥開發的障礙，但它們亦代表在此規範下所開發出來的新藥將會有更佳的藥效及安全性。
顯而易見的，有了此兩項要求後的10至15年，業界在降低產量與收入的情況下，還得提高投入的資本以及增加發展時間，因此不難想像在這段時間內，新藥被核准的數量會達到史上新低。
但製藥業界也並非毫無做為，在90年代中期後的15年，業界為了提高競爭力，採取併購、節源、裁員、重組等策略來大幅改善研發組織的體質。這些策略雖然在執行時需要一段相當長的時間才能讓組織恢復到順利的運作，造成另一個阻擋新藥研發線增加數目的殺手，但對於長期發展而言卻是有益的策略；而我們也看到這些併購、重組、關掉部門、新商業模型等所帶來的成效在往後10年（2010年後）的確也慢慢顯現。
另外可以一提的是美國在1992年訂了付費法（Prescription Drug User Fee Act）。讓FDA增加人力審查新藥申請，人為的法規拖延不見後，業界對前述的兩大障礙能調適後，極可能看到新藥生產力會提高。
但在探究新藥公司研發的產量時，我們是否有想過該如何評斷一家製藥公司是否成功，是依照所開發出的新藥數量，還是這些新藥的價值，製藥公司是該單純做藥，還是該放眼獲利？哈佛大學的教授Bill George提過一個問題：「這些大藥廠們該負責的角色是研發出救命的新藥，還是要為他們的股東們賺錢？」
對於這個問題，或許我們該著眼的是如何讓「對的藥用到對的人身上」（right drug to the right patient）。真正新藥的價值就是在於讓藥發揮它最大的功效：讓病人恢復健康，延長生命，提高生活品質；這些價值營造出來後就能逐步建立起病人、醫療人員及付費者的信心，相對地也會為業者帶來有利的價格。
Make drug or money？答案應該是兩者皆要，這才是成功的製藥者。
（作者是台灣微脂體董事長）
出處
經濟日報╱洪基隆（台灣微脂體董事長）
