興櫃新藥廠國鼎生技(4132-TW)新藥研發再下一城！研發中抗肝癌新藥GHHCC日接獲美國藥物暨食品管理局(FDA)罕見藥物發展發展部(OOPD)認證信函的通知，獲准通過用於治療肝癌的孤兒藥認證。

國鼎指出，經美國FDA認定為「孤兒藥」的藥品，除可獲得美國研究經費補助外，藥物主管機關更給予行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。未來新藥獲得上市許可後，將有7年的美國市場專賣獨占權，擁有專利保護以外更具價值的市場專屬保護。

國鼎近期在新藥研發的成果上屢獲美國FDA的肯定，今年元月美國FDA核准通過國鼎GHPANC用於治療胰臟癌的孤兒藥資格認證；5月獲得通過GHAML用於治療急性骨髓性白血病(AML血癌)的孤兒藥資格認證；7月底，又獲得通過GHHCC用於治療肝癌的孤兒藥資格認證，2015年將是國鼎生技自2002年成立以來，新藥研發獲得最重大進展的一年，目前於美國FDA與台灣FDA申請新藥臨床試驗並執行中的非小細胞肺癌臨床二期試驗，病患收案順利，相信非小細胞肺癌臨床二期試驗的期中報告的產出，可以拭目以待。

肝癌是全球癌症致死率高的癌種之一，專家預測在2019年時，美國肝癌的藥品約有15億美金左右的市場。由於生活飲食習慣與病毒性肝炎的影響，全球近9成的肝癌患者出現在亞洲區，台灣衛福部公佈肝癌發生人數排名在101年度為第3名，近幾年雖然有大藥廠積極研發抗肝癌新藥，但對肝癌治療的整體有效性尚未有突出的效果，病患仍有治療藥物匱乏與新藥研發急迫性的需求。

孤兒藥治療的對象為罕見疾病的病患族群，所以孤兒藥的臨床實驗設計與一般藥物的臨床實驗設計不同而具有優勢，孤兒藥的臨床試驗，僅需在相對少量的病患數身上看到藥物的有效性，即有機會以特殊的審查通道拿到藥物的銷售許可，特殊的審查通道包括快速審批(Fast Track)、優先審查(Priority Review)、加速核准(Accelerated Approval)以及突破性治療(Breakthrough Therapy)等。

國鼎生技目前正積極策劃抗肝癌新藥GHHCC人體臨床試驗，由於臨床一期的安全性已證實與患者高度的相容性與服用安全性，臨床二期試驗預計將與國際知名的醫藥研發外包公司CRO合作，於近期內展開全球肝癌臨床二期試驗，以2-3年內完成臨床試驗並申請肝癌孤兒藥銷售許可的目標邁進。