日劇《一公升的眼淚》講述小腦萎縮症患者因無藥可醫，病情急速惡化的悲劇，不過台北醫學大學臨床醫學研究所教授何慧君透過動物模式研究發現，間葉幹細胞可延緩小腦萎縮症的病程，目前已進入二期臨床試驗，對罕見疾病治療露出一線曙光。

何慧君表示，間葉幹細胞是一種成體幹細胞，存在於人體骨髓、皮下脂肪、臍帶和胎盤等組織，能於體外大量生產，且間葉幹細胞不僅具有自我更新及多重分化的能力，還擁有免疫調控的能力，因此有潛力用來做異體移植，而不需合併使用抗排斥藥物。

何慧君在科技部經費的支持下，利用疾病動物模式研究發現，若在小腦萎縮症老鼠發病之初即從靜脈注射施打3劑間葉幹細胞，可維持腦部原本功能，若病情較嚴重，則可有效延緩病程。

除小腦萎縮症外，何慧君的研究團隊也發現，間葉幹細胞對一型或二型糖尿病都有降血糖的功能；在急性呼吸窘迫症或角膜損傷上，也可抑制發炎，進而防止組織硬化或不透亮；而在睪丸扭轉所致的不孕症方面，間葉幹細胞可增加睪固酮，促進成精作用，且間葉幹細胞本身並不會分化成精子，因此沒有「生到別人小孩」的疑慮。

何慧君說，間葉幹細胞用於小腦萎縮症已通過一期臨床安全性測試，進入二期臨床試驗確認效果，若後期臨床試驗都順利的話，6年後可望納入療程；糖尿病方面也準備進行一期臨床試驗。