宣捷幹細胞26日宣布，開發中異體臍帶間質幹細胞新藥UMC119-01，用於預防早產兒支氣管肺發育不全症，獲得美國FDA孤兒藥資格認定，未來該新藥可免付約300萬美元（約新台幣9,000萬元）新藥審查費用，以及新藥上市後可享有7 年獨賣權。

UMC119-01先前獲得FDA核准通過一期臨床試驗，近日又正式取得美國FDA核發孤兒藥資格，根據這項認定，未來向FDA申請新藥註冊申請時，可以免除審查費用；而未來幹細胞新藥獲得上市許可後，如再取得孤兒藥市場專有保護認證（Orphan Drug Exclusivity，ODE），將享有七年的美國市場專賣獨占權，讓UMC119-01推向國際市場再下一城。

孤兒藥，就是罕見疾病用藥。歐美先進國家藥物管理單位所訂定的藥品特殊資格，主要是為了鼓勵藥廠開發小眾且困難的疾病藥物；拿美國來說，FDA規定，每年患病人數不足20萬且未有主流用藥的困難疾病，可爭取申請孤兒藥資格認定。



►資料來源: https://ctee.com.tw/livenews/aj/ctee/A88131002022082609525985