美國最近批准的B型血友病基因療程Hemgenix，要價350萬美元，創下新紀錄，也象徵美國已進入高藥價新時代，但可能讓病患和醫療保險業者荷包大失血。

華爾街日報報導，8月以來美國和歐洲已批准四種新產品，都是治療罕見基金疾病的一次性療程，每款目錄價至少200萬美元，包括Bluebird治療影響孩童罕見神經疾病的Skysona，標價300萬美元，該公司針對罕見遺傳性血液患者的Zynteglo，要價280萬美元，諾華治療肌肉萎縮症的Zolgensma，價格是210萬美元。

多數要價上百萬美元的療程都是基因療程，療程涉及把一種功能性基因注入人體，修正有缺陷、導致疾病的基因。但一些基因療程也引發安全疑慮。

美國最近批准的一款新療程價格更創下新紀錄：CSL用於治療B型血友病的Hemgenix，價格為350萬美元。這種疾病相當罕見，在美國只影響約6,000人。CSL表示，這個價格反映這款療程能以單劑幫助病患的潛力，因為這些病患一生重複接受的治療成本，也會超過100萬美元。

藥廠表示，基因療程能透過提供有缺陷基因的修正版本，大幅幫助罕見基因疾病患者，不管是治癒、還是帶來多年好處，一些新療程能讓病患不必在餘生重複接受較舊的療程，長期能省下不少，而且儘管價格很貴，多數迄今獲批准的基因療程，多用於治療病患相對較少的疾病，限制住醫療保險業者的整體成本。

但對病患和醫療保險業者來說，要付錢可能是一大挑戰。醫療保險業者表示，其設立宗旨不是要支付這麼龐大的帳單；這些業者習慣支付不斷申請的長期治療費用，而不是付出一大筆錢，支應能帶來長期好處的單一療程。

醫療保險業者說，更高價的基因療程上市也會拉高醫療成本，特別若這些藥過去擴及更廣泛的病患人口，可能拉高保費，病患在省下長期成本之前，就得先花一大筆錢。近期有望問世、瞄準更廣泛病患人口的一次性療程，包括更常見形式的血友病療程、與鐮狀細胞貧血症的療程。麥肯錫（McKinsey）估計，光是明年就可能會有約30種新的基因療程。

Point32Health醫療長雪曼表示，目前有上百種基因療程正在研發中，如果夠幸運，這些療程都有效，將會引發總預算影響的疑慮，而且每項新的基因療程價格都愈來愈貴。他說，基因療程為新近出現的技術，保險業者還無法確保長期好處是否如藥廠所承諾，就要做出決定，一些接受基因療程的病患可能還得搭配其他昂貴的藥物治療。

一些保險業者已用專案管理基因療程的成本。Cigna推出一項月費方案，讓參與的雇主確保病患能持續接受基因治療，成本又不會失控，這項計畫涵蓋四種獲批准的較舊基因療程，目前正在評估Hemgenix。

藥廠也用專門的安排，降低醫療保險業者的反對力道。CSL提供以價值為基礎的協議，若病患未從Hemgenix受惠，將會退費，也將幫助特定病患支應成本。

►資料來源: https://money.udn.com/money/story/5599/6867771