治療嬰兒肌肉萎縮疾病的基因治療新法Zolgensma即將上市，但藥價可能高達200萬元。隨著具有革命性意義的基因療法逐一上市，製藥公司如何為藥物定價、保險公司如何付費等種種問題，持續引發關注。

基因療法將體內問題基因置換成可運作版本，一次治癒重症，但費用幾近天價。聯邦食品暨藥物管理局(FDA)預計至2025年每年批准10到20種基因和細胞療法。目前唯一在美銷售的基因療法為治療遺傳性視力喪失的Luxturna，每名患者收費85萬元。FDA是否批准Zolgensma上市，5月將決定。

諾華藥廠(Novartis)指出，Zolgensma有望治癒脊髓性肌萎縮症(spinal muscular atrophy，SMA)，此遺傳性疾病常讓嬰兒在2歲前死亡；美國每年有400到500名嬰兒出生時患有SMA。接受Zolgensma首次臨床試驗治療的12名嬰兒全都度過2歲生日，其中多數達到關鍵里程碑，如抬頭、吃飯、獨立坐著等等。

諾華藥廠尚未為Zolgensma定價。諾華執行長那拉席姆罕(Vas Narasimhan)表示，若要符合成本效益，Zolgensma藥價應介於400萬至500萬元間，最後定價可能在150萬至500萬元。但保險公司指出，隨著更多基因療法問市，數百萬元藥價不可能持續。

諾華藥廠和其他開發基因療法人士表示，可考慮分期付款或「依價值付費」：由保險公司預先支付，治療無效則獲部分退款。保險公司則認為，就算有新支付模式，價格太高，連開始治療都很難。

►資料來源：https://www.worldjournal.com/6272368/article-%E5%A4%A9%E5%83%B9%E6%96%B0%E8%97%A5%E5%B0%87%E4%B8%8A%E5%B8%82-%E5%8F%AF%E6%B2%BB%E5%AC%B0%E5%85%92%E8%82%8C%E8%82%89%E8%90%8E%E7%B8%AE/