浩鼎公告，接獲美國食品藥物管理局（FDA）來函通知，審核通過研發中Globo H抗體小分子藥物複合體OBI-999的「孤兒藥」資格認定（Orphan Drug Designation)，適應症為胰臟癌（Pancreatic Cancer）。浩鼎表示，OBI-999一期人體臨床試驗預計於1~2年內完成，實際時程將依執行進度調整。

美國FDA對於有潛力治療罕見疾病的藥物，給予「孤兒藥」的資格認定，以激勵藥物研發機構開發治療罕見疾病的藥物。在美國，罕見疾病的定義是病患數少於二十萬的疾病；經美國FDA認定為「孤兒藥」的藥品，可獲得美國藥物主管機關給予更多的行政協助以及市場專賣保護期等優惠措施。

Globo H抗體小分子藥物複合體OBI-999以醣抗原Globo H為標的設計之抗體小分子藥物複合體(Antibody Drug Conjugate, ADC)，用於癌症治療。ADC藥物之靶向性來自其中抗體部分(antibody)，毒殺癌細胞作用大部分來自小分子化學藥物 (payload)。抗體與化學藥物透過連接物 (linker) 互相連接，在抗體與腫瘤細胞表面的靶向抗原結合後，腫瘤細胞會將ADC藥物內吞 (endocytosis)。之後ADC藥物會在溶(酉每)體中分解 (lysosomal degradation)，釋放出具活性的小分子化學藥物，以阻止腫瘤細胞分裂，達到殺死腫瘤細胞的目的。

浩鼎表示，預計在完成一期人體臨床試驗-劑量遞增階段（Dose Escalation Phase）後，進入二期人體臨床試驗-族群擴增階段（Cohort Expansion Phase）。OBI-999一期人體臨床試驗-劑量遞增階段（Dose Escalation Phase）預計於1~2年內完成，實際時程將依執行進度調整。

根據IQVIA研究報告指出，全球2018年整體抗腫瘤用藥市場規模為1,500億美元，佔全球前十大類別用藥第一位。而浩鼎研發中Globo H 抗體小分子藥物複合體OBI-999尚處於臨床試驗階段，適應症開發以尚未被滿足的醫療需求為主要目標，未來發展將與浩鼎整體產品線開發策略綜合考量後擬定。



►資料來源：https://udn.com/news/story/7241/4246399